“Medicamento engavetado se torna sucesso após parceria entre Pfizer e Childrens Tumor Foundation.”
Para pacientes com doenças raras e negligenciadas, novas terapias inovadoras podem estar ociosas nas prateleiras de empresas farmacêuticas. Um exemplo disso é um medicamento experimental contra o câncer que a Pfizer havia engavetado até ser convencida pela Children’s Tumor Foundation sobre seu potencial. O composto foi licenciado para a SpringWorks Therapeutics, que o desenvolveu e transformou no Gomekli, um tratamento que reduz tumores em pacientes com uma condição genética rara.
A SpringWorks teve sucesso ao levar o Gomekli ao mercado, e, no ano passado, o medicamento recebeu aprovações do FDA e da EMA. Além disso, a Merck adquiriu a SpringWorks por US$ 3,4 bilhões, um dos maiores negócios do setor de biotecnologia. No entanto, a indústria ainda enfrenta um desafio significativo, pois é estimado que mais de 5.000 medicamentos promissores estão engavetados, não por falta de segurança, mas por ausência de viabilidade econômica.
Esses compostos, se aprovados, poderiam oferecer soluções para cerca de 7.000 doenças raras conhecidas, das quais apenas 500 têm tratamento autorizado. Famílias afetadas por essas condições não podem esperar décadas por novas descobertas. A Children’s Tumor Foundation tem trabalhado para reviver medicamentos esquecidos, tendo já identificado mais de 30 compostos que podem ajudar em diagnósticos semelhantes.
Para reviver ativos engavetados, é necessário criar um mercado funcional e um plano de colaboração bem estruturado. Atualmente, não existe um catálogo unificado de medicamentos descontinuados, o que dificulta a avaliação de seu potencial. Com engajamento do setor, é possível construir um sistema que conecte detentores desses ativos a empresas de biotecnologia e investidores, ampliando as oportunidades no setor. A abordagem da SpringWorks serve como um exemplo do que pode ser alcançado com a infraestrutura adequada.